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자주 묻는 질문: 세포 요법 및 재생 의학

재생 의학이란 무엇입니까?

재생 의학은 손상되거나 병에 걸린 세포와 조직, 장기를 신체가 직접 치료, 교체, 복원, 재생할 수 있게 하는 혁신적인 의료 요법으로 광범위하게 정의됩니다. 전 세계 과학자들은 심장 마비 후에 손상된 심근의 치료, 화상 환자의 피부 교체, 척수 부상 후 움직임 복원 및 췌장 조직을 재생하여 당뇨병 환자에게 인슐린 공급을 가능하게 할 수 있는 연구 활동에 참여하고 있습니다. 재생 의학은 인체의 자연적인 치료 기능을 지원하고 활성화하여 건강한 수명 기간 연장 및 삶의 질 향상을 약속합니다.

이 폭 넓은 분야에는 세포 요법, 조직 공학, 바이오소재 공학, 성장 요인 및 이식 과학 등 다양한 연구 분야가 포함됩니다.


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세포 요법이란 무엇입니까?

FDA는 세포 요법을 "자가 조직, 동종이계 또는 이종 세포를 생체 밖에서 조작하거나 수정하는 방식으로 신체 질환이나 부상을 예방, 처치, 치료 또는 완화하는 것"으로 정의합니다.1 세포 요법의 목적은 재생 의학과 일치하며, 손상된 조직이나 장기를 치료, 교체 또는 복원하는 데 있습니다.

세포 요법은 백혈병, 림프종 또는 기타 혈액 질환 환자의 혈액 및 면역 체계 복원에 사용되는 조혈 세포 이식 등의 줄기세포 이식의 형태를 취할 수 있습니다.

신체의 자체 면역 체계를 활성화하여 암에 맞서 싸우게 만드는 방법을 입양 면역요법이라고 부릅니다. 이러한 유형의 세포 요법은 암 퇴치 목적으로 가장 흔히 사용됩니다. 입양 면역요법 치료 유형 중 한 가지는 환자의 T 살상 세포(백혈구의 일종) 수를 인공적으로 늘리는 것으로 환자의 T 세포를 수집하고 생체 밖으로 확대한 다음 환자에게 재주입하는 방식입니다. 그 결과 T 세포 수가 늘어 환자의 면역 체계가 암에 대해 더 강력하게 대응합니다.

세포 요법의 유형과 관계 없이 치료용 제품을 생산하려면 세포를 수정하거나 조작하기 위한 여러 복잡한 기법이 필요할 수 있습니다. 세포 공학 기법에는 다음 사항이 포함될 수 있습니다.

  • 세포 증식
  • 세포 확대
  • 세포 선택
  • 약리학적 세포 처리
  • 세포의 생물학적 특성 변경

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줄기세포란 무엇이며 왜 중요합니까?

줄기세포는 세포 분열을 통해 무한 갱신하며 일반적 상태 또는 특별하지 않은 상태를 유지하는 동시에 더 특수한 형태의 딸 세포를 낳을 수 있는 잠재력을 보존할 수 있는 세포(성체 또는 배아)입니다.

줄기세포의 전분화능, 만능, 다분화능 분류는 줄기세포가 특수한 세포 형태를 만들어낼 수 있는 능력의 범위를 나타냅니다. 줄기세포는 배아 줄기세포에서 성체 줄기세포에 이르는 연속체 또는 스펙트럼입니다. 주요한 구별 요인은 가소성으로, 다수의 특수한 세포 유형으로 분화될 수 있는 줄기세포의 능력입니다.

전분화능 줄기세포는 신체의 "마스터" 세포로 알려져 있는데 그 이유는 인체와 태반을 구성하는 216개의 특수한 세포 유형으로 분화될 수 있는 능력이 있기 때문입니다. 수정란은 전분화능 세포의 한 예입니다.

만능 줄기세포는 용도가 매우 다양한 세포이며 태아 발달에 필요한 세포를 제외하고 신체의 모든 특수한 세포 유형을 만들 수 있습니다. 배아 줄기세포는 만능 세포입니다.

다분화능 줄기세포는 여러 가지 특수한 딸 세포를 만들 수 있으나 특정 조직, 장기 또는 장기의 생리적 체계로 제한됩니다. 예를 들어 조혈 줄기세포는 순환 체계에 다양한 형태의 혈액 세포를 만들 수 있으나 뇌 세포로 분화되지는 않습니다. 조혈 줄기세포는 성체 줄기세포의 한 예로서 다분화능 세포입니다. 제대혈에서 채취한 줄기세포는 현재까지의 증거를 기반으로 볼 때 다분화능 세포입니다.

인체 발달 연속체와 관련되므로 전분화능, 만능 및 다분화능 줄기세포를 살펴보십시오.

과학자들은 줄기세포 연구를 통해 막대한 혜택을 기대하고 있으며 이것이 의료 방식을 개혁할 것으로 예상합니다. 줄기세포는 심지어 건강한 조직과 장기를 만들어 손상되고 병에 걸린 신체의 부분을 교체할 수 있는 단계까지도 이를 수 있습니다. 세포 분화 및 인체 발달을 이해하기 위한 기본 연구를 통해 기형아 발생 이유를 명확히 파악할 수도 있게 될 것입니다. 줄기세포는 기존의 제약 개발 과정에도 사용될 수 있습니다. 줄기세포를 자극하여 특수한 간 세포로 분해하면 후보 약품 평가 시 독성 선별 과정에 사용할 수 있습니다. 세포 기반 요법의 임상적 이점은 이미 확인되고 있으나 줄기세포가 가진 잠재력을 전부 밝혀내는 데는 수십 년에 걸친 전담 연구가 필요할 것입니다. 날마다 우리는 세포 요법과 재생 의학의 약속이 실현되는 순간에 가까이 다가가고 있습니다.


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배아 줄기세포란 무엇입니까?

배아 줄기세포는 배아, 구체적으로 임신 후 약 5일 안에 형성되는 속이 빈 공 모양 세포인 배반포의 내부 세포괴에서 추출합니다. 배아 줄기세포는 가장 원시적인 줄기세포이므로 새로운 세포 요법과 조직 재생에 가장 오랫동안 기여할 수 있습니다.

배아 줄기세포는 만능 세포이며, 이는 신체에 필요한 200종 이상의 세포 유형으로 분화될 수 있는 능력이 있음을 의미합니다. 배아 줄기세포 분화 및 성장을 이해하고 그 과정을 제어할 수 있으려면 수년 간의 집중적인 연구가 필요할 것입니다. 실험실에서 이러한 세포를 배양하는 일은 시간이 많이 걸리고 어려운 과정입니다. 과학자들이 배아 줄기세포를 가까이서 관찰하고 꾸준히 보살펴야만 지속적인 성장이 보장되고 즉흥적이며 무분별한 분화를 방지할 수 있습니다.

현재 연구에 사용되는 대부분의 배아 줄기세포는 체외 수정 과정에서 만들어진 초과 배반포에서 기증된 것입니다. 위스콘신-매디슨 대학교는 자체 줄기세포 연구 웹사이트에 환상적인 이미지를 제시하고 있습니다.


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성체 줄기세포란 무엇입니까?

성체(신체) 줄기세포는 신체 각 부분에서 발견되는 일반 세포이며 추출된 조직에 따라 특성이 다릅니다. 성체 줄기세포는 자체 재생 기능이 있으며 원래 신체 부위에서 발견되는 세포의 유형을 따르도록 특수화된 딸 세포를 만들어 냅니다.

성체 줄기세포는 다분해능 세포이며, 이는 현재 증거로 볼 때 생산 가능한 세포 유형이 제한된 것으로 보인다는 의미입니다. 그러나 최근의 과학 연구 결과는 성체 줄기세포가 원래 생각했던 것보다 가소성이 더 클 수 있음을 암시합니다. 줄기세포 가소성이란 한 조직에서 추출한 줄기세포가 다른 조직의 특수한 세포 유형을 생성할 수 있는 능력을 말합니다. 예를 들어 골수 기질 세포는 뼈 세포, 연골 세포, 지방 세포 및 기타 유형의 연결 조직을 생성하는 것으로 알려졌으나(예상된 부분), 심근 세포와 골격근 세포로도 분화될 수 있다는 것입니다(원래는 불가능할 것으로 생각되었던 부분).

모든 혈액 및 면역 세포를 만드는 조혈 줄기세포는 현재 가장 많이 알려진 성체 줄기세포입니다. 골수에서 추출한 조혈 줄기세포는 40년 이상 백혈병 및 기타 혈액 관련 환자의 생명을 구했습니다. 조혈 줄기세포는 주로 골수에서 발견되지만 말초혈액에서도 매우 적은 양이 발견되고 있습니다. 다른 조직에서 추출되는 성체 줄기세포에 비해 조혈 줄기세포는 비교적 구하기 쉽습니다.

골수에서는 간엽 줄기세포도 발견됩니다. 간엽 줄기세포는 지방 세포, 뼈, 연골 및 인대, 근육 세포, 피부 세포 및 신경 세포를 형성할 수 있는 세포들이 혼합된 형태입니다.

조혈 및 기질 줄기세포 분화:4

신생아의 제대혈은 조혈 줄기세포의 보고입니다. 연구 결과에 따르면 이러한 줄기세포는 다른 성체 줄기세포보다 덜 성숙된 상태이기 때문에 장기간 배양하여 증식할 수 있으며 보다 다양한 조직을 만들 수 있습니다. 제대혈이 만능인지 다분해능인지 여부와 가소성 범위를 판단하기 위한 연구가 계속 진행 중입니다.

이전에는 버려졌던 제대혈이 백혈병, 림프종 및 기타 치명적인 혈액 질환 치료를 위한 조혈 줄기세포의 대체 공급원으로 떠올랐습니다. 이것은 또한 유아의 점진적 신경성 악화 및 사망을 유발하는 리소솜 저장병인 유아 크라베 병 아동 환자의 생명을 구하는 치료제로도 사용되고 있습니다.

골수, 제대혈, 기타 다른 조직 등, 어디서 추출하든 성체 줄기세포는 그 양이 매우 적습니다. 따라서 식별, 격리, 정제 방식이 중요한 문제가 됩니다. 과학자들은 현재 성체 줄기세포 종류는 몇 개이며 신체의 어느 부위에 위치해 있는지 밝혀내는 데 주력하고 있습니다.


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줄기세포는 어디서 나옵니까?

골수 이식용 다분해능 줄기세포는 1950년대와 1960년대에 실험적으로 사용되었으며, 1970년대에는 Thomas와 Storb 등이 혈액암 치료를 위한 줄기세포 이식을 시도했습니다. 바로 이 작업에서 "줄기세포"라는 용어가 만들어졌습니다. 인체의 만능 세포 격리는 1998년에 위스콘신 대학교의 James Thompson 박사에 의해 최초로 이루어졌습니다. 이 세포들은 체외 수정 과정에서 만들어진 초과 배아에서 격리되었습니다. 이어서 과학자들은 다양한 성체 조직에서 줄기세포를 격리해냈지만 이들은 만능이 아닌 다분해능 세포입니다.

성체 줄기세포는 골수, 말초혈액, 제대혈에서 발견되었습니다. 최근에는 지방, 골격근, 피부, 혈관, 홍채, 간, 췌장 및 뇌에서도 줄기세포가 발견되었습니다. 성체 줄기세포는 매우 희귀하며 식별, 격리, 정제 과정이 까다롭습니다.


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현재 세포 요법은 어떻게 사용되고 있으며 미래의 사용 가능성은 어떤 것입니까?

골수 이식은 지난 40년간 백혈병, 림프종, 심각한 무형성 빈혈 또는 유전성 신진대사 질환 환자의 혈액 및 면역 체계 재생용으로 사용되었습니다. 안타깝게도 동종이계 골수 이식의 중요한 한계는 일치하는 기증자를 찾기 어렵다는 것입니다.

UCB(제대혈)에서 추출한 줄기세포는 골수 이식의 대안으로 떠올라, 얻기 쉽고 간편하게 이용할 수 있는 치료제가 되고 있습니다. UCB 이식은 결과적으로, 특히 비혈육 기증자의 이식을 받은 환자에게 흔히 나타나는 대숙주성이식편병 등 이식에 따른 합병증 발생률이 낮습니다. UCB 이식은 또한 골수 이식에 비해 기증자 일치 요건이 덜 까다로워 환자에게 맞는 기증자를 찾을 가능성이 높습니다. 최근까지 UCB 이식은 줄기세포 투입량이 적어 소아 환자로만 적용이 제한되어 있었습니다. 그러나 2004년에 연구자들은 UCB 유닛 두 개의 줄기세포를 결합하여 세포 투입량을 늘려 생명을 살리는 이 조혈 치료 방식을 성인 환자에게로 확대할 수 있음을 보여주었습니다.

혈액과 면역 체계 재생 외에도 과학자들은 손상되거나 병든 조직과 장기를 교체하는 데도 줄기세포가 사용될 것으로 예상하고 있습니다. 심장마비 후 또는 울혈성 심부전 발생으로 상처를 입었거나 죽어가는 심근을 치료하는 임상 실험이 진행 중에 있습니다. 당뇨병의 경우, 줄기세포를 훈련하여 필요한 인슐린을 분비하는 췌장의 섬 세포 유형으로 만들 수 있는 방법을 찾아내기 위한 연구가 집중적으로 진행되고 있습니다. 악화되는 척수 부상을 뉴론, 수초, 신경 세포를 재생하여 치료하는 방법도 연구자들의 목표입니다.

기본적인 연구가 지속되는 가운데 연구자들은 세포가 복제되고 특수한 딸 세포를 만들어 내는 방법을 알아내어 기형아 출생의 원인이 되는 선천적 세포 오류를 밝힐 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 세포 신호전달 경로를 알아내면 줄기세포가 부상 부위를 잘 다듬어 손상되거나 병든 조직을 치료하기 시작하는 방법에 대한 실마리를 찾을 수도 있을 것입니다.

약물 전달 체계로 줄기세포를 활용하는 일도 연구자들의 또 다른 목표입니다. 줄기세포가 화학 요법제를 대상 암세포로 직접 전달할 수 있을지도 모릅니다. 또한 줄기세포를 사용하여 간 세포나 다른 조직을 만들어 후보 신약 선별 과정에 사용함으로써 약품 개발 과정의 안전성을 확보할 수 있을지도 모릅니다. 인체 세포나 조직을 사용할 경우 현재 사용되는 기존의 동물 모델보다 더 나은 독성 테스트 모델이 나올 수 있습니다.

입양 면역요법의 한 유형인 암 백신은 전립선암, 유방암, 난소암, 직장암에 대한 임상 실험 단계에 와 있습니다. 환자의 종양 세포를 수상돌기 세포와 결합하면 암세포를 찾아내 파괴하는 백신이 만들어질 수도 있습니다. 기타 입양 면역요법은 암 환자의 T 살상 세포(백혈구의 일종) 수를 인위적으로 늘릴 수 있습니다. 이것은 환자 T 세포를 수집하고 생체 밖으로 확대한 다음 환자에게 재주입하는 방식입니다. 그 결과 T 세포 수가 늘어 환자의 면역 체계가 암에 대해 더 강력하게 대응합니다.


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이러한 사용 가능성이 실현되려면 어떤 장애물을 극복해야 합니까?

세포 요법이 기본적인 실험실 연구에서 임상 치료에 널리 사용되기까지는 여러 기술적 난제를 극복해야 합니다. 과학자들이 해야 할 일은 다음과 같습니다.
  • 비분화된 세포를 특수한 세포로 변환하는 메커니즘을 이해하고 통제할 수 있어야 합니다. 여기에는 유전자를 켜거나 꺼서 세포 분화를 시작하고 관할하는 복잡한 신호를 식별하는 일이 포함됩니다.
  • 서로 다른 성체 줄기세포 유형을 식별, 격리, 정제할 수 있어야 합니다. 안전하고 효과적인 치료를 위해서는 정제되거나 확대된 줄기세포가 필요합니다.
  • 줄기세포가 질병 치료에 필요한 대상 세포 유형으로 분화되는 과정을 제어하여 치료에 필요한 충분한 양의 올바른 줄기세포나 분화된 세포를 생성할 수 있어야 합니다.
  • 면역 체계에서 거부되지 않도록 줄기세포를 환자에게 적합한 형태로 이식하는 방법을 알아내야 합니다.
  • 줄기세포가 환자의 몸에 이식된 다음에는 임상적 호전과 정상적인 세포 발달 및 기능을 입증할 수 있어야 합니다. 줄기세포는 환자 본인의 조직에 통합되어야 하며 환자의 본래 신체 세포로서 기능하는 법을 배워야 합니다.

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참고문헌

  1. 인간 체세포 요법 제품 및 유전자 요법 제품에 대한 현재 규정제정 기관의 적용, 공지, 1993년 10월 14일(미연방 정부 공보(Federal Register)). (생물학적 제제 평가 및 연구센터, 약품평가 및 연구센터, 의료기기 방사선보건센터, 미 식약청의 공지)
  2. 성체 줄기세포는 어디에 있는가? 중점 연구 - 영국 정부가 OST(과학기술청)를 통해 자금을 지원하는 MRC(의학연구위원회)의 줄기세포 요법.
  3. Weiss, Rick. The Power To Divide. National Geographic Magazine, 2005년 7월 13: p13.
  4. 줄기세포 정보 - 줄기세포 연구를 위한 공식적인 국립보건원(National Institutes of Health) 리소스: http://stemcells.nih.gov/info/basics/basics4.asp
  5. 국제 줄기세포 연구협회(International Society of Stem Cell Research): http://www.isscr.org/

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